Adenovírusokkal specifikusan megjelölt agyi hálózatot aktivál az új módszer az L-Dopa terápia mellékhatásai nélkül.

A BPIFB4 gén LAV variánsa – amely meglehetősen gyakori a százéves kort megélt emberekben - igen hatékony protektív hatásának köszönhetően képes lecsökkenteni egerek szívének biológiai életkorát.

A génterápia folyamatosan fejlődő speciális kezelési eljárás. Módszere a be­tegségért felelős hiányzó gén pótlása, a genetikai információ átíródását gátló tényezők kiiktatása, a kórosan működő gén kiütése, és különféle gén­szerkesztési eljárások. A közlemény a neurodegeneratív és neuromuscularis betegségek génterápiás lehetőségeit ismerteti.

Az EMA CHMP pozitívan véleményezte a súlyos hemofília A kezelésére szolgáló Roctavian (valoctocogene roxaparvovec) készítményt.

Az EMA CHMP pozitívan véleményezte az aromás L-aminosav dekarboxiláz-hiány (AADC) kezelésére szolgáló Upstaza (eladocagene exuparvovec) génterápiás készítményt.

A molekuláris biológia, az őssejtkutatás és a látással foglalkozó tudomá­nyok innovációi lényegesen bővítették eszköztárunkat a retinadisztrófiák következtében kialakult látásvesztés kezelésére. A diagnózis korai klinikai felismerése és a genetikai háttér tisztázása nélkülözhetetlen, hiszen a pon­tos genotípus és fenotípus ismerete a betegek számára lehetővé teheti a ma még csak klinikai tanulmányok kereteiben elérhetőúj terápiás módszerek kipróbálását.

A koronavírus légúti terjedését nagy mértékben gátló orrspray közös fejlesztésén dolgozik a Regeneron és a Pennsylvania University, melyhez egy meglehetősen új technológiát használnak fel.

Az utóbbi években a mikrobiom kutatása virágzó kutatási területté fejlő­dött. A legkülönbözőbb, eddig kevéssé tisztázott mikrobiom–gazdaszer­vezet kölcsönhatások, úgy tűnik, nagyon fontos szerepet játszanak sokféle betegség kialakulásában. Ez a cikk azt foglalja össze, hogy mit tudunk és mit gyanítunk minderről, és kitér arra is, hogy mikor és hogyan fejti ki hatását a fekális mikrobiomtranszfer.

Először történt meg, hogy kutatók emberbe juttattak géneditáló eszközöket. A három órás infúzió formájában megvalósult kezelést egy kaliforniai cég finanszírozta.

Állatkísérletek alapján először vetették fel, hogy a génterápia lehet a legjobb módszer a Niemann−Pick-betegség C1 típusát (NPC1) okozó hibás gén kijavítására.